나 글라 자임

용액 1ml 갈 설파 아제 1mg을 함유하고 있습니다. 제제에는 나트륨이 포함되어 있습니다.

동작

소화관 및 신진 대사 제품에 영향을 미치는 약물입니다. MPS VI는 말단 글리코 사 미노 글리 칸 설페이트 더 마탄 설페이트 잔기의 가수 분해를 촉매하는 리소좀 가수 분해 효소 인 4- 설파 타제 -N- 아세틸 갈 락토 사민의 결핍을 특징으로하는 이종 및 다중 시스템 장애입니다. 효소 활성이 감소하거나 부족하면 여러 유형의 세포와 조직에 황산 더 마탄이 축적됩니다. 치료의 근거는 축적 된 기질을 가수 분해하고 추가 축적을 방지하기에 충분한 효소 활성을 회복시키는 것입니다. Cmax는 2357 (± 1560) ng / ml이고, 제거 단계의 평균 T0.5는 24 주차에 22.8 (± 10.7) 분이었다. Galsulfase는 펩티드 가수 분해를 겪는다. 갈 설파 아제의 신장 배설은 신체에서 약물을 제거하는 데 거의 기여하지 않습니다.

복용량

질병의 돌이킬 수없는 임상 증상이 나타나기 전에 가능한 한 빨리 치료를 시작하는 것이 중요합니다. 치료는 MPS 6 형 또는 기타 유전 적 대사 질환 환자 관리 경험이있는 의사의 감독하에 이루어져야합니다. 나 글라 자임은 생명을 위협하는 응급 상황의 치료를 위해 생명 유지 장비에 즉시 접근 할 수있는 적절한 임상 환경에서 투여해야합니다. 갈 설파 아제의 권장 복용량은 1mg / kg 체중입니다. 주 1 회 4 시간 동안 정맥 주사로 투여 특별 환자 그룹. 노인 : 제제의 안전성과 효능이 확립되지 않았으며 대체 투여 일정에 대한 권장 사항이 없습니다. 신장 및 간 장애 : 제제의 안전성과 효능은 평가되지 않았으며 이러한 환자에 대한 대체 투여 일정에 대한 권장 사항이 없습니다. 어린이 및 청소년 :이 환자 그룹에서 제제를 투여 할 때 고려해야 할 특별한 규칙이 없습니다. 투여 방법 : 1 시간에 걸쳐 전체 용액의 약 2.5 %를 투여하고 다음 3 시간에 걸쳐 남은 용량 (약 97.5 %)을 투여하도록 초기 주입 속도를 조정할 수 있습니다. 무게가 20kg 미만인 경우 100ml 주입 백 사용을 고려하십시오. 이 경우 총 주입 시간이 4 시간 이상이되도록 주입 속도 (ml / min)를 줄여야합니다.

표시

점액 다당류 증 VI 형 (MPS VI, N- 아세틸 갈 락토 사민 4- 설파 타제 결핍, 마로 토-라미 증후군) 진단이 확인 된 환자의 장기 효소 대체 치료의 주된 방법은 중증 질환이있는 5 세 미만의 젊은 환자를 치료하는 것이지만 5 세 미만의 환자는 중앙 3 상 연구에 참여하지 않았습니다. 제한된 데이터는 1 세 미만의 환자에게 제공됩니다.

금기 사항

과민 반응을 제어 할 수없는 경우 활성 물질 또는 부형제에 대한 급성 또는 생명을 위협하는 과민 반응.

지침

제한적인 폐 질환 환자의 관리 및 치료 또는 항히스타민 제 및 기타 진정제 사용에 대한주의 깊은 모니터링에주의를 기울여야합니다. 수면 중기도 양압의 사용과 임상 적으로 적절한 상황에서 기관 절개술의 가능성을 고려해야합니다. 급성 열성 질환 또는 호흡기 질환이있는 환자의 경우 약 주입을 연기해야 ​​할 수 있습니다. 주입 중 또는 주입 일이 끝나기 전에 발생하는 모든 부작용을 의미하는 주입 관련 반응 (IAR)의 가능성이 있으므로 환자에게 해열제와 함께 항히스타민 제를 미리 투여하는 것이 좋습니다. 또는 그들없이, 약 30-60 분. IAR 증상의 위험을 줄이기 위해 제제 주입을 시작하기 전에. 경증에서 중등도의 IAR 증상의 경우 항히스타민 제 및 파라세타몰 치료를 고려하거나 주입 속도를 반응 속도의 절반 이하로 줄입니다. IAR의 단일 중증 증상의 경우, 증상이 해결 될 때까지 주입을 중단하고 항히스타민 제 및 파라세타몰 치료를 고려해야합니다. 주입은 반응 속도의 50 % -25 %로 다시 시작할 수 있습니다. 반복되는 중등도 IAR 증상 또는 단일 중증 IAR 증상 후 재치료의 경우, 사전 투약 (항히스타민 제, 파라세타몰 및 / 또는 코르티코 스테로이드 사용)을 고려하고 주입 속도를 이전 반응이 발생한 속도의 50 % -25 %로 줄입니다. 심각한 알레르기 유형의 과민 반응이 발생할 수 있으며, 발생하면 즉시 준비를 중단하고 적절한 치료를 시행하는 것이 좋습니다. 비상 처리에 적용 가능한 규칙을 따라야합니다. 약물 주입 중에 알레르기 반응을 경험 한 환자는 특히주의하여 재 시도해야합니다. 특별 훈련을받은 의료진과 사용 가능한 소생 장비 (에피네프린 포함)가 투여 중에 있어야합니다. 제어 할 수없는이 급성 또는 잠재적으로 생명을 위협 할 수있는 과민증은 약물 재검사에 대한 금기 사항입니다. 이 제제에는 나트륨이 포함되어 있습니다. 나트륨 함량이 제한된 식단을 사용하는 환자에게는주의해야합니다. 척수 압박은 또한 자궁 경부에서 발생하는 골수 병증과 함께 MPS 6 형에 의해 유발 될 수있는 알려진 심각한 합병증입니다. 환자는 척수 압박의 징후와 증상 (요통, 압력 지점 이하의 마비, 요실금)을 모니터링해야합니다. 소변 및 대변) 필요한 경우 적절한 치료를 받으십시오.

바람직하지 않은 활동

매우 흔하게 : 인두염, 위장염, 무신경, 두통, 결막염, 각막 혼탁, 귀 통증, 청각 장애, 고혈압, 호흡 곤란, 코 막힘, 복통, 배꼽 탈장, 구토, 메스꺼움, 얼굴 부종, 발진 , 두드러기, 가려움증, 통증, 흉통, 오한, 불쾌감, 발열, 관절통. 흔함 : 경련, 저혈압, 무호흡, 기침, 호흡 부전, 천식, 기관지 경련, 홍반. 알려지지 않음 : 아나필락시스 반응, 쇼크, 감각 이상, 서맥, 빈맥, 청색증, 창백, 후두 부종, 저산소증, 빠른 호흡.

임신과 수유

명확하게 필요한 경우가 아니면이 약물을 임신 중에 사용해서는 안됩니다. 준비 과정에서 모유 수유를 중단해야합니다. 최대 3mg / kg / 일의 용량으로 약물을 투여받은 쥐와 토끼를 대상으로 한 생식 연구에서는 약물로 인한 생식 능력 저하 또는 태아에 대한 유해한 영향의 증거가 나타나지 않았습니다.

제제에는 다음 물질이 포함되어 있습니다 : Galsulfase