2013 년 7 월 24 일 수요일.-안구 세포에 유전자를 삽입하는 쉽고 효과적인 방법을 개발할 수있게되었으며, 유전 적 결함을 포함하여 실명을 유발하는 특정 질병이있는 환자의 시력을 회복시키는 데 도움이되는 유전자 요법을 크게 확장 할 수있었습니다. 망막염 색소 증과 같은, 및 황반 변성과 같은 노년기 질환.
현재의 치료법과 달리, 새로운 절차는 빠르고 외과 적으로 비 침습적입니다. 그것은 도달하기 어려운 세포에 공급하기 위해 전체 망막을 통해 정상 유전자의 수송으로 구성됩니다.
지난 6 년 동안 몇몇 과학자 그룹은 유전 적 결함을 가진 바이러스를 눈의 망막에 직접 주입하는 전술을 통해 희귀 유전성 안 질환에 걸린 환자를 성공적으로 치료했습니다. . 그러나이 매우 침습적 인 과정이 우리에게 그것이 매우 신속하다고 생각할 수 있다는 사실에도 불구하고 정상적인 유전자를 가진 바이러스는 치료가 필요한 모든 망막 세포에 도달 할 수 없었습니다.
망막을 통해 바늘을 꿰고 그 뒤에 디자인 바이러스를 주입하는 것은 다소 위험한 수술 절차입니다. 그러나 유전자 전달 및 전달에 사용 된 바이러스가 치료 유전자가 필요로하는 감광성 세포 인 광 수용체에 도달 할 때까지 안구 전체를 통과 할 수 없기 때문에 의사는 다른 대안이 없었다.
14 년간의 연구 끝에 버클리에있는 캘리포니아 대학의 화학 및 생체 분자 공학 교수 인 데이비드 샤퍼 (David Schaffer) 팀과 그 대학에 연결된 버클리 줄기 세포 센터 (Berkeley Stem Cell Center) 국장은 유전자 조작으로 주입 된 바이러스를 얻었습니다. 눈의 유리체 안에 만 있고, 안전하고 외과 적으로 비 침습적 인 방식으로 도달하기 어려운 세포 집단으로 유전자를 운반합니다.
새로운 바이러스는 설치류에서 2 개의 인간 퇴행성 안 질환의 모델에서 현재의 치료법보다 훨씬 잘 작동하며, 인간의 눈과 매우 유사한 원숭이의 눈의 광 수용체 세포를 관통 할 수 있습니다.
Schaffer와 그의 팀은 현재이 유전자 입력 기술의 사용으로 가장 혜택을 볼 수있는 환자를 확인하기 위해 의사와 협력하고 있으며, 적절한 전임상 개발 후 임상 시험에 참여할 것으로 기대합니다. 유전자로 바이러스를 방출하는 작업에는 15 분 이상이 필요하지 않으므로이 기술이 올바르게 검증되면이 절차를 겪는 환자가 같은 날 집으로 돌아올 수 있습니다.
버클리에있는 캘리포니아 대학교의 존 플래너리, 리아 C. 번, 라이언 알 클리크 작, 메이크 비셀, 뉴욕 로체스터 대학교의 루인과 윌리엄 H. 메리 건도 연구 개발 작업에 참여했습니다. 요크, 미국의 두 기관 및 현재 프랑스 파리의 비전 연구소에 근무하는 Deniz Dalkara.
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현재의 치료법과 달리, 새로운 절차는 빠르고 외과 적으로 비 침습적입니다. 그것은 도달하기 어려운 세포에 공급하기 위해 전체 망막을 통해 정상 유전자의 수송으로 구성됩니다.
지난 6 년 동안 몇몇 과학자 그룹은 유전 적 결함을 가진 바이러스를 눈의 망막에 직접 주입하는 전술을 통해 희귀 유전성 안 질환에 걸린 환자를 성공적으로 치료했습니다. . 그러나이 매우 침습적 인 과정이 우리에게 그것이 매우 신속하다고 생각할 수 있다는 사실에도 불구하고 정상적인 유전자를 가진 바이러스는 치료가 필요한 모든 망막 세포에 도달 할 수 없었습니다.
망막을 통해 바늘을 꿰고 그 뒤에 디자인 바이러스를 주입하는 것은 다소 위험한 수술 절차입니다. 그러나 유전자 전달 및 전달에 사용 된 바이러스가 치료 유전자가 필요로하는 감광성 세포 인 광 수용체에 도달 할 때까지 안구 전체를 통과 할 수 없기 때문에 의사는 다른 대안이 없었다.
14 년간의 연구 끝에 버클리에있는 캘리포니아 대학의 화학 및 생체 분자 공학 교수 인 데이비드 샤퍼 (David Schaffer) 팀과 그 대학에 연결된 버클리 줄기 세포 센터 (Berkeley Stem Cell Center) 국장은 유전자 조작으로 주입 된 바이러스를 얻었습니다. 눈의 유리체 안에 만 있고, 안전하고 외과 적으로 비 침습적 인 방식으로 도달하기 어려운 세포 집단으로 유전자를 운반합니다.
새로운 바이러스는 설치류에서 2 개의 인간 퇴행성 안 질환의 모델에서 현재의 치료법보다 훨씬 잘 작동하며, 인간의 눈과 매우 유사한 원숭이의 눈의 광 수용체 세포를 관통 할 수 있습니다.
Schaffer와 그의 팀은 현재이 유전자 입력 기술의 사용으로 가장 혜택을 볼 수있는 환자를 확인하기 위해 의사와 협력하고 있으며, 적절한 전임상 개발 후 임상 시험에 참여할 것으로 기대합니다. 유전자로 바이러스를 방출하는 작업에는 15 분 이상이 필요하지 않으므로이 기술이 올바르게 검증되면이 절차를 겪는 환자가 같은 날 집으로 돌아올 수 있습니다.
버클리에있는 캘리포니아 대학교의 존 플래너리, 리아 C. 번, 라이언 알 클리크 작, 메이크 비셀, 뉴욕 로체스터 대학교의 루인과 윌리엄 H. 메리 건도 연구 개발 작업에 참여했습니다. 요크, 미국의 두 기관 및 현재 프랑스 파리의 비전 연구소에 근무하는 Deniz Dalkara.
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