Fabrazyme

1 개의 바이알에는 5mg 또는 35mg의 아갈시다 아제 베타가 들어 있습니다.

동작

Agalsidase beta-중국 햄스터 난소 세포 배양을 사용하여 재조합 DNA 기술에 의해 생산 된 인간 α-galactosidase A의 재조합 형태 (재조합 형태의 아미노산 서열 및이를 코딩하는 뉴클레오티드 서열은 천연 형태의 α-galactosidase와 동일 함). GL-3의 가수 분해를 촉매하는 효소입니다. Fabry 질병 과정에서 활동의 결핍은 내피 세포와 실질 세포를 포함한 많은 유형의 세포에서 GL-3 저장을 유발합니다. 제제로 치료하면 신장, 심장 및 피부에 GL-3 침전물이 현저히 감소합니다. 정맥 투여 후, 아갈시다 제 베타는 순환에서 빠르게 제거되고 혈관 내피 세포 및 실질 세포의 리소좀에 흡수됩니다. 제거 단계의 T0.5는 45-100 분입니다.

복용량

정맥으로. 치료는 파브리 병 또는 기타 유전 적 대사성 질환 환자 관리 경험이있는 의사가 수행해야합니다. 권장 복용량은 1mg / kg 체중입니다. 2 주에 한 번 일부 환자에서는 1mg / kg의 초기 투여 후. 6 개월 동안 2 주마다 0.3mg / kg 용량 2 주마다 사용하면 특정 세포 유형에서 GL-3 침전물의 감소를 지원할 수 있습니다. 그러나 이러한 관찰의 장기적인 임상 관련성은 확립되지 않았습니다. 특수 환자 그룹. 신부전 환자에게는 용량 조절이 필요하지 않습니다. 간부전 환자에 대한 연구는 수행되지 않았습니다. 65 세 이상의 환자에서 안전성과 효능이 확립되지 않았습니다. 현재 권장되는 용량 요법은 없습니다. 0-7 세 아동은 연구되지 않았으며이 연령대에서 약물의 안전성과 효능이 확립되지 않았습니다. 복용량 요법은 권장되지 않습니다. 8 ~ 16 세 어린이에게는 용량 조절이 필요하지 않습니다. 주는 방법. 수액 용 농축액 분말은 주사 용수로 재구성 한 후 0.9 % 염화나트륨 정맥 용액으로 희석하여 정맥 주사로 투여한다. 초기 주입 속도는 0.25mg / 분 (15mg / h)을 초과하지 않아야합니다. 환자가 약을 잘 견디면 주입 속도를 점차적으로 증가시킬 수 있습니다. 내약성이 좋은 환자에게는 가정 주입을 고려할 수 있습니다. 가정 주입 중 부작용을 경험하는 환자는 주입을 즉시 중단하고 의료 전문가의 도움을 받아야합니다. 후속 주입을 수행하려면 임상 조건이 필요할 수 있습니다. 가정에서의 주입량과 주입 속도는 일정하게 유지되어야하며 의료 전문가의 감독없이 변경해서는 안됩니다.

표시

파브리 병 (α- 갈 락토시다 제 A 결핍) 진단이 확인 된 환자의 장기 효소 대체 요법. 이 약물은 성인, 청소년 및 8 세 이상의 어린이에게 표시됩니다.

금기 사항

활성 물질 또는 부형제에 대한 생명을 위협하는 과민 반응 (아나필락시스 반응).

지침

Agalsidase beta (r-hαGAL)는 재조합 단백질이므로 잔류 효소 활성이 거의 또는 전혀없는 환자에서 IgG 항체의 개발을 기대할 수 있습니다. r-hαGAL에 대한 IgG 항체는 일반적으로 제제의 첫 투여 후 3 개월 이내에 대부분의 환자에서 발생합니다. r-hαGAL에 대한 항체가있는 환자는 주입 관련 반응의 위험이 증가하며 이러한 환자에서는 아갈시다 제 베타를 다시 투여 할 때주의해야합니다. 항체 수준을 모니터링해야합니다. 경증 내지 중등도 주입 관련 반응의 경우, 약물 투여 속도는 10mg / h로 감소 될 수 있고 / 있거나 항히스타민 제, 파라세타몰, 이부프로펜 및 / 또는 코르티코 스테로이드로 사전 투약 될 수 있습니다. 다른 정맥 내 단백질 함유 약물과 마찬가지로 알레르기 유형의 과민 반응이 발생할 수 있습니다. 중증 알레르기 또는 아나필락시스 유형 반응의 경우, 제제 투여를 즉시 중단하고 적절한 치료를 시작해야합니다. 진행성 신장 질환 환자의 경우 아갈시다 아제 베타 요법의 신장 효과가 제한 될 수 있습니다.

바람직하지 않은 활동

매우 흔한 증상 : 두통, 감각 이상, 메스꺼움, 구토, 오한, 발열, 추위. 흔함 : 비 인두염, 현기증, 졸음, 감각 저하, 작열감, 무기력, 실신, 눈물 증가, 이명, 말초 현기증, 빈맥, 심계항진, 서맥, 홍조, 고혈압, 창백 , 저혈압, 안면 홍조, 호흡 곤란, 코 막힘, 목이 답답함, 쌕쌕 거림, 기침, 숨가쁨, 복통, 상복부 통증, 상복부 불편 감, 위 불편 감, 구강 감각 저하, 설사, 가려움, 두드러기, 발진, 홍반, 가려움증 전신, 혈관 신경성 부종, 얼굴 부종, 황반 구 발진, 사지 통증, 근육통, 허리 통증, 근육 경련, 관절통, 근육 긴장, 근골격 경직, 피로, 가슴 불편 감, 더운 느낌 , 피로, 사지 부종, 흉통, 무력증, 통증, 안면 부종, 고열. 흔하지 않은 경우 : 비염, 감각 과민, 떨림, 눈 가려움, 안구 충혈, 귀 부종, 귀 통증, 부비동 서맥, 말초 감기, 기관지 연축, 인두통, 비루, 빠른 호흡, 상부 관 혼잡 호흡기 질환, 소화 불량, 연하 곤란, 청색증 마블링, 홍반 발진, 발진 가려움증, 피부 변색, 피부 불편 감, 근골격 통증, 덥고 차가운 느낌, 독감 유사 증상, 주입 부위 통증, 주입 부위 반응, 주사 부위 혈전증, 불쾌감, 붓기. 알려지지 않음 : 아나필락시스 반응, 저산소증, 백혈구 쇄골 혈관염, 혈액의 산소 공급 감소. 대부분의 약물 관련 이상 반응은 IgG 항체 형성 및 / 또는 보체 활성화에 기인 할 수 있습니다. IgE 항체는 소수의 환자에서 검출되었습니다. 어린이 (7 세 이상)와 청소년의 안전 프로필은 성인에서 볼 수있는 것과 다르지 않습니다.

임신과 수유

명확하게 필요한 경우가 아니면 임신 중에는 사용해서는 안됩니다 (임산부의 약물 사용에 대한 데이터가 충분하지 않음). Agalsidase beta는 모유로 전달 될 수 있습니다. 영아에 미치는 영향에 대한 자료가 없기 때문에 제제 치료 중에는 수유를 중단해야합니다.

코멘트

투여 당일 현기증, 졸음 및 실신이 발생할 수 있으며 이는 기계 운전 또는 사용 능력을 제한 할 수 있습니다. 약을 2-8도 C에 보관하십시오.

상호 작용

이 약물은 세포 내 α-galactosidase 활성을 억제 할 위험이 있으므로 chloroquine, amiodarone, monobenzone 또는 gentamicin과 함께 투여해서는 안됩니다. 아갈시다 아제 베타의 대사를 감안할 때 사이토 크롬 P450에 의해 매개되는 약물 상호 작용에는 관여하지 않는 것으로 보입니다.

제제에는 다음 물질이 포함되어 있습니다. Agalsidase beta