9 월 1 일부터 효소 대체 요법이 환급 약물 목록에 표시됩니다. 새롭게 만들어진 파브리 병 환자 전용 약물 프로그램에는 지난해 말 보건 기술 평가 및 관세청으로부터 긍정적 인 권고를받은 두 가지 약물 인 Fabrazyme과 Replagal이 포함될 것입니다.
-우리뿐만 아니라 환자들에게도 즐거운 날입니다. 희귀 질병은 그러한 완전한 주 치료, 완전한 환급 치료, 폴란드 의료 시스템의 완전한 치료에 포함됩니다. 두 가지 약물이 있으며 두 약물 모두 모든 폴란드 환자에게 제공됩니다. 파브리 병 환자들은 실제로 건강과 생명을 구하는 환급 약품을받을 수 있도록 수년을 기다렸습니다. 오늘 기자 회견에서 Łukasz Szumowski 보건부 장관은 그룹의 규모에 관계없이 이러한 사람들을 돕는 것이 보건부로서 우리의 의무입니다.
-이것은 파브리 병 환자들의 수십 년의 시련을 끝내는 획기적인 순간입니다. 현 정부는 이전 통치자들이하지 않았던 일을 한 폴란드 공화국 최초의 정부입니다. 효소 대체 요법의 환급에 대한 Szumowski 장관의 긍정적 인 결정은 많은 가족에게 Fabry 질병을 앓고있는 많은 가족에게 건강 및 생명을 구하는 요법에 대한 접근을 제공하며, 이는 유럽 연합 전체에서 수년 동안 성공적으로 사용되었습니다. 마지막으로 파브리 병 환자는 폴란드에서 내일에 대한 두려움없이 고통없이 고통없이 정상적으로 살 수있게 될 것입니다. 파브리 병 가족 협회 회장 안나 모스 칼은 강조합니다.
-우리가 두 번 만났던 Maciej Miłkowski 장관을 비롯한 많은 사람들의 큰 결단과 끈기 덕분에, 그리고 Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska, 대사 소아과 분야의 국가 컨설턴트, 폴란드 대사에있는 선천적 결함 학회 이사회 회장, Prof. Dr hab. n. med. Jarosław Sławek-폴란드 신경 과학회 회장, 교수. Dr hab. n. 의대 Piotr Ponikowski
-폴란드 심장 학회 회장, Prof. Dr hab. med. Michał Nowicki-폴란드 신장 학회 전 회장, Prof. Dr hab. n. med. Andrzej Oko-폴란드 신장 학회 회장, 교수. Dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, 마침내 교수. Dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, 오늘이 결정을 긍정적으로 만들기 위해 개인적으로 헌신했습니다. 그들의 엄청난 헌신과 지식이 없다면 우리는 우리가있는 곳에 있지 않을 것입니다. 오늘날 우리는 파브리 병이 더 이상 사형 선고가 아니라 만성 질병이라고 자신있게 말할 수 있습니다. 이는 모든 문명 국가에서와 마찬가지로 폴란드에서도 효과적으로 치료할 수 있습니다.
-수년 동안 우리 포럼의 창립 멤버 인 파브리 병 가족 연합과 함께 희귀 질병 치료를위한 전국 포럼으로서 우리는 파브리 병 환자를위한 치료를 위해 노력해 왔습니다. 마침내 우리는 그것을보기 위해 살았습니다. 대성공입니다! 폴란드 시스템은 지금까지 희귀 한 질병을 발견하지 못했습니다. 예를 들어 희귀 질환에 대한 국가 계획의 초안이나 Fabry 질환 환자의 치료비 상환에 관한 오늘의 결정과 같은 결정을 통해 이러한 사실을 알리기 시작했습니다. 희귀 질환의 길이 열렸습니다! -희귀 질환 치료를위한 국가 포럼의 회장 인 Mirosław Zieliński가 언급했습니다.
Fabry 소개
파브리 병은 인체가 생산할 수없는 알파-갈 락토시다 아제 (alpha-GAL) 효소를 환자에게 공급하여 효과적으로 치료할 수있는 몇 안되는 희귀 질환 중 하나입니다. 파브리 병 환자는이 효소의 생성을 담당하는 유전자의 비정상 구조를 물려받습니다. 그것의 결핍은 지질이 많은 조직과 혈관에 축적되어 예를 들어 손상을 입 힙니다. 신장, 심장 또는 뇌.
치료를받지 않은 환자는 심각한 장기 합병증이 발생합니다. 신부전 (투석 및 신장 이식을 시작해야 함) 심근 경색, 판막 기능 부전, 좌심실 비대와 같은 심각한 심혈관 합병증; 또는 여러 스트로크에. 효소가 부족하여 환자의 몸에 발생한 피해는 되돌릴 수 없으므로 질병의 초기 단계에서 치료를 시작하는 것이 매우 중요합니다.
